诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248联合疗法获NMPA批准开展AML关键III期临床试验

诺诚健华（港交所代码：9969）今日宣布，其自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷用于治疗老年或不适合接受强化疗的初治急性髓系白血病患者的注册性III期临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准。该试验旨在评估该联合疗法在这一患者群体中的有效性和安全性。

本次获批的是一项关键性、多中心、随机、双盲、对照的III期临床试验。试验将主要对比ICP-248联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷在目标患者中的疗效和安全性。急性髓系白血病是一种侵袭性强、预后较差的血液系统恶性肿瘤，老年或身体状况不适合强化疗的患者治疗选择有限，临床需求迫切。BCL2是细胞凋亡通路中的关键调控蛋白，其过度表达是导致AML等血液肿瘤细胞逃避凋亡、产生耐药的重要原因。

ICP-248是诺诚健华自主研发的一款高选择性、口服BCL2抑制剂。临床前研究及早期临床试验数据显示，ICP-248对BCL2蛋白具有高度选择性，在抑制肿瘤细胞生长的同时，展现出良好的安全性特征。与阿扎胞苷联用，有望通过协同作用，为不适合强化疗的AML患者提供一种新的、有效的治疗选择。

目前，全球范围内已有BCL2抑制剂维奈克拉获批用于AML治疗，但其在中国AML患者中的临床应用仍面临一些挑战，如特定的不良反应和耐药问题。ICP-248作为国产原研的新型BCL2抑制剂，其差异化设计和临床数据备受业界关注。此次III期临床试验的获批，意味着该药物进入了上市前的最后冲刺阶段，若试验结果积极，将有望填补国产BCL2抑制剂在AML领域的空白，为国内患者带来新的希望。

此次关键临床试验的快速推进，不仅体现了诺诚健华在血液肿瘤领域的研发实力，也反映了中国监管机构对加速创新疗法上市以满足未竟临床需求的支持。随着中国创新药企研发能力的不断提升，未来将有更多针对难治性疾病的国产原研药物进入关键临床阶段，惠及全球患者。