再生元与Alnylam达成超20亿美元RNAi战略合作，剑指肝病与中枢神经系统疾病

美东时间2026年8月16日晚，生物技术领域迎来一桩重磅合作。再生元与RNAi疗法先驱Alnylam Pharmaceuticals联合宣布，双方已达成一项针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的新型RNAi（RNA干扰）疗法的战略合作与许可协议。这笔交易预付款高达5亿美元，潜在总金额超过20亿美元，成为近年来RNAi领域规模最大的合作之一。

根据协议条款，双方将结合Alnylam专有的肝脏和CNS靶向递送技术平台（包括其成熟的GalNAc-siRNA共轭技术），与再生元在靶点发现、遗传学研究和抗体工程领域的深厚积累。合作初期将聚焦于多个未公开的靶点，旨在开发能够精准沉默致病基因的RNAi疗法。再生元将负责临床前及临床开发、监管事务和商业化，而Alnylam将有资格获得高额的研发、监管和销售里程碑付款，以及未来产品的分级特许权使用费。

此次合作标志着两大技术平台的强强联合。Alnylam是RNAi疗法领域的奠基者和领导者，拥有多款已上市的肝脏靶向RNAi药物，但其在CNS领域的渗透尚在早期。再生元则以其强大的VelociSuite平台（包括VelocImmune、VelociGene等）闻名，在抗体药物和靶点验证方面实力雄厚，但在RNAi这一新兴治疗模式上布局相对较浅。此次合作使再生元得以快速切入RNAi赛道，尤其是技术壁垒极高的CNS领域；而Alnylam则能借助再生元的资源和开发能力，加速其平台技术向更广阔疾病领域的拓展。

近年来，随着递送技术的突破，RNAi疗法正从肝脏疾病向CNS、眼科、肌肉等更广泛的组织器官进军，成为继小分子、抗体药物之后又一重要的治疗模式。此次合作不仅金额巨大，更因其瞄准了肝脏和CNS两大关键治疗领域而备受瞩目。CNS疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化等）存在大量未满足的临床需求，且传统药物难以突破血脑屏障，RNAi疗法被视为极具潜力的突破口。这笔交易无疑将为该领域的研发注入强劲动力，并可能重塑未来RNAi疗法的竞争格局。